美 희귀의약품 지정 모멘텀으로 각국 환우회와 접점 확대
[더바이오 유수인 기자] 이엔셀은 자사가 개발 중인 'EN001(개발코드명)'의 단계별 글로벌 진출 전략을 7일 공개했다.
회사는 EN001이 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터샤르코마리투스병(이하 CMT) 환자를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 라이선스 아웃(L/O)에 적극적으로 나선다는 방침이다.
CMT는손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고, 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져왔다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 'ENCT(ENCell Technology) 기술'로 배양한 중간엽 줄기세포바카라 카지노제 후보물질로, 세포의 노화를 억제하고 바카라 카지노에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 바카라 카지노제는 손상된 신경으로 이동해 바카라 카지노 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
이엔셀은 아시아권에서 중간엽 줄기세포바카라 카지노제에 대한 이해도가 높다고 판단해 현재 일본을 1차 라이선스 아웃 타깃으로 잡고, 일본 내 다양한 회사들과 접점을 확대하고 있다. 그 일환으로 회사는 최근 일본 최대 의약품 유통기업 중 하나로 손꼽히는 알프레사그룹의 계열사인 '셀리소시스'와 전략적 업무협약(MOU)을 체결해 일본 진출 교두보를 확보했다.
이엔셀은 향후 각국의 임상 데이터를 확보함과 동시에 주요 국가 환우회 접점을 확대하면서 미국과 유럽 등 대형 시장에 진출하는 것을 2차 목표로 잡고 있다. 이엔셀 관계자는 "회사는 EN001의 성공적인 개발에 전사 역량을 기울이고 있다"며 "FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 각국 환우회와 긴밀히 소통해왔다"고 말했다. 이어 "전 세계 CMT 환자들에게 새로운 바카라 카지노옵션으로 제시될 수 있도록 진행 중인 임상에도 속도를 내며 글로벌 L/O로 연결될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.
한편 이엔셀은 지난해 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 바카라 카지노 효과를 발표했다. 임상에서는저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 용량 제한 독성(DLT)를 평가했다. 그 결과모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았고, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 이에 같은해 12월부터는 임상1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다. 회사는 연내 임상1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다.