[더바카라 카지노 강인효 기자] 삼성바이오에피스는 희귀질환 치료제인 ‘에피스클리(EPYSQLI, 개발코드명 SB12, 성분 에쿨리주맙)’를 마케팅 파트너사인 테바(Teva Pharmaceutical Industries, 이하 테바)를 통해 미국에 출시했다고 8일 밝혔다.에피스클리는 솔리리스 바이오시밀러(바이오의약품 복제약)다. 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 희귀질환 치료제로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 전신성 중증 근무력증(gMG) 등을 적응증으로 한다.에피스클리는 오리지널의약품인 솔리리스
[더바카라 카지노 유수인 기자] 이엔셀은 자사가 개발 중인 'EN001(개발코드명)'의 단계별 글로벌 진출 전략을 7일 공개했다.회사는 EN001이 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 샤르코마리투스병(이하 CMT) 환자를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 라이선스 아웃(L/O)에 적극적으로 나선다는 방침이다.CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고, 현재까지 승인된
[더바카라 카지노 유수인 기자] 한국노바티스는 희귀 자가 염증성 질환인 '유전성 재발열 증후군(HPFS)'의 인지도 제고를 위한 'S.I.R.E.N. 캠페인'의 일환으로 , 종합적인 질환 정보가 담긴 캠페인 공식 홈페이지를 7일 오픈했다고 밝혔다.S.I.R.E.N. 캠페인은 '원인 모르게 주기적으로 반복되는 고열, 유전성 재발열 증후군의 SIREN일 수 있습니다'라는 메시지를 강조하며 쉽고 정확한 질환 정보를 전달하고자 진행된다.캠페인명인 S.I.R.E.N.은 Signal(신호), Inflammatory(염증성), Recurrence(재발
[더바카라 카지노 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)은 3일(현지시간) 다국적 제약사 노바티스(Novartis)의 엔도텔린A(ETA) 수용체 길항제 '반라피아(Vanrafia, 성분 아트라센탄)'를 급성 원발성 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제로 '가속 승인'했다고 밝혔다. 승인 대상은 소변 내 단백뇨 대비 크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5 그램퍼그램(g/g) 이상인 환자다.FDA는 임상3상(ALIGN) 36주차 중간 분석 결과를 바탕으로 반라피아를 '조건부 승인'했다. 향후 136주차에 측정할 추정사구체여과율(eGFR) 감소
[더바카라 카지노 성재준 기자] 미국 제약사 팔레온파마슈티컬스(Palleon Pharmaceuticals, 이하 팔레온)는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 중국 파트너 바이오기업인 상하이헨리우스바이오텍(Shanghai Henlius Biotech, 이하 헨리우스)의 임상2상 시험계획(IND) 신청을 승인했다고 밝혔다. 팔레온의 인간 유전자 융합(human genetic fusion) 치료제 후보물질 'E-602(개발코드명, HLX79)'와 헨리우스가 개발한 중국 최초의 리툭산(성분 리툭시맙) 바이오시밀러 ‘한리캉(HANLIKANG)’을
[더바카라 카지노 강조아 기자] 다국적 제약사 MSD(미국 머크)는 지난달 31일 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제인 ‘윈레브에어(Winrevair, 성분 소타터셉트)’가 임상3상(ZENITH)에서 환자의 사망 위험을 76% 낮췄다고 밝혔다. 15조원을 넘게 투자해 확보한 윈레브에어로 PAH 치료의 패러다임을 바꿨다는 평가다. 해당 연구 결과는 미국심장학회 연례학술대회(ACC.25)에서 발표됐다.ZENITH 연구는 세계보건기구(WHO) 기준 기능 분류 3~4단계에 해당하는, 사망 위험이 높은 PAH 환자 172명을 대상으로 진행됐다. 최대 내
[더바카라 카지노 지용준 기자] JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제인 '헴리브라'를 투약한 중증 A형 혈우병 환자들의 '삶의 질'이 눈에 띄게 개선됐다는 연구 결과가 '유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)'에서 발표됐다고 31일 밝혔다.EAHAD는 혈우병과 기타 출혈성 질환 분야에서 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사다. 지난 달 5일부터 3일간 이탈리아 밀라노에서 열린 이번 행사에는 전 세계 의료 전문가, 연구자, 환자 단체 등이 참석해 관련 질환에 대한 지식과 경험을 나눴다.이번 연구는 스웨덴 룬드대 중개의학
[더바카라 카지노 성재준 기자] 미국 제약사 솔레노테라퓨틱스(Soleno Therapeutics, 이하 솔레노)는 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome, 이하 PWS)’ 환자의 과식증(hyperphagia) 치료를 위한 경구용(먹는) 서방형 정제인 ‘VYKAT XR(diazoxide choline, 성분 디아조사이드 콜린)’의 시판 승인을 획득했다고 밝혔다.이번 승인으로 VYKAT XR은 PWS 환자의 핵심 문제인 ‘과식증’을 치료할 수 있는 첫 번째 승인 치료제가
[더바카라 카지노 강인효 기자] HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발 중인 신경영양성각막염(NK) 신약 후보물질인 ‘RGN-259(개발코드명)’와 관련, 최근 유럽 임상3상(SEER-3)에 참여한 마지막 환자의 약물 투여 및 2주간의 추적관찰이 종료되며 최종 분석 단계에 돌입했다고 27일 밝혔다.이에 따라 회사는 임상이 진행된 임상 사이트 및 관련 기관의 데이터를 점검하고, 이후 빠른 시일 내 데이터 잠금(데이터 락업·Data Lock-up)을 통해 최종 통계 분석에 돌입할 계획이다. 특히 가장 많은 시
[더바카라 카지노 성재준 기자] 미국 앨나일람파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals, 이하 앨나일람)는 20일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 RNA 간섭(RNAi) 치료제인 ‘앰부트라(Amvuttra, 성분 부트리시란)’가 ‘트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)’ 성인 환자의 심혈관 사망률 및 심부전 관련 입원·응급 치료 감소를 위한 치료제로 승인을 받았다고 밝혔다.앰부트라는 이번 승인으로 ‘유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)’으로 인한 다발성 신경병증(polyneuropathy)과 심근병증
[더바카라 카지노 이영성 기자] 난치성 혈관질환 특화기업 큐라클이 지난 달 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 'CU06'의 Type C 미팅 회의록을 공식적으로 수령했다고 21일 밝혔다. 큐라클은 이번 미팅을 통해 CU06의 후속 개발 방향이 보다 구체화됐다고 평가하면서 이에 맞춰 임상2b상 준비에 본격적으로 돌입할 예정이다.CU06은 기존 치료제인 안구 내 주사제(Anti-VEGF)와 차별화된 기전을 가진 계열 내 최초(First-in-Class) 신약 후보물질이다. 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 후기 임상에 진입하는 세계 최초의
[더바카라 카지노 지용준 기자] 이엔셀은 프랑스 툴루즈에서 개최된 ‘2025년 국제근감소증학회(15th International Conference on Frailty and Sarcopenia Research 2025)’에 참석해 지난 13일(현지시간) 'EN001(개발코드명)'의 근감소증 비임상 연구 결과를 구두 발표했다고 20일 밝혔다.이엔셀은 이번 학회에서 20개월령 이상의 자연 노화 마우스 모델에 EN001을 정맥 투여했을 때 근육 재생과 노화 억제 및 근력 강화 등의 효능이 관찰됐다고 발표했다. 특히 EN001을 단회 투여했을
[더바카라 카지노 지용준 기자] 국내 바이오기업인 한올바이오파마의 미국 파트너사인 이뮤노반트(Immunovant)가 신생아 Fc 수용체(FcRn) 억제제인 ‘바토클리맙(Batoclimab, 개발코드명 IMVT-1401)’의 개념증명(Poc)에 성공했다. FcRn 억제제에서 나타나는 ‘면역글로불린(IgG)’ 감소 효과와 임상적 효과 사이의 명확한 연관성을 확인한 게 이번 임상 결과의 핵심이다.바토클리맙은 ‘중증 근무력증(MG)’ 임상3상에서 주요 평가변수를 충족했고, ‘만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)’ 초기 임상2b상에서는 긍정
[더바카라 카지노 강조아 기자] 미국 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, 이하 사렙타)는 다국적 제약사 로슈(Roche)와 공동으로 진행 중이던 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘리비디스(Elevidys, 성분 델란디스트로진 목세파보백)’의 임상에서 환자 1명이 사망했다고 18일(현지시간) 밝혔다.이번에 사망한 환자의 원인은 ‘급성 간부전(ALF)’으로 확인됐다. 지금까지 800명 이상의 환자에게 처방된 엘리비디스의 안전성 정보에서는 보고되지 않았던 ‘심각한 수준의 간 손상’이 발생한 것으로 알려졌다.이번에 사망한
[더바카라 카지노 성재준 기자] 프랑스 생명공학 기업 마트파마(MaaT Pharma)는 18일(현지시간) 마이크로바이옴 기반 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 치료제 후보물질 'MaaT013'이 임상3상(ARES)에 대한 독립 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)의 최종 평가에서 긍정적인 결과를 받았다고 밝혔다.마트파마는 미생물군생태치료제(Microbiome Ecosystem Therapies, MET)를 개발하는 기업으로, MaaT013은 병원 내 급성 질환 치료를 위한 기성(off-the-shelf) 제형으로, 정규화된 공여자 풀을
[더바카라 카지노 이영성 기자] 강스템바이오텍은 최근 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 임상1상 고용량군에 대한 12개월 장기추적 방문을 완료했다고 19일 밝혔다. 회사는 무릎관절강 내 단회 주사투여 후 통증조절과 관절기능에 대한 유효성 평가에서, 6개월 시점과 마찬가지로 12개월 시점(중용량군 및 고용량군의 모든 대상자)에서도 개선이 유지되거나 더 좋아진 대상자들이 있다고 말했다. 강스템바이오텍은 통증 및 무릎기능의 개선효과를 확인하기 위해 여러 유효성 평가변수를 활용했다. 구체적으로 △VAS(시각적 상사 척도)의 경우 지난 24시
[더바카라 카지노 성재준 기자] 다국적 제약사 존슨앤드존슨(J&J)은 18일(현지시간) ‘니포칼리맙(nipocalimab)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 중등도에서 중증의 쇼그렌증후군(Sjögren’s disease, SjD) 치료를 위한 ‘패스트트랙(Fast Track) 지정’을 받았다고 밝혔다. 지난해 말 FDA ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정된 데 이어, 신속한 개발과 심사를 위한 추가 지원을 받게 됐다.J&J는 현재 SjD 치료제로 니포칼리맙을 개발하기 위한 임상3상(DAFFODIL)을 진행
[더바카라 카지노 성재준 기자] 다국적 제약사 아스트라제네카(AZ)는 17일(현지시간) 부갑상선기능저하증(HypoPT) 신약 후보물질인 ‘에네보파라타이드(eneboparatide, 개발코드명 AZP-3601)’가 임상3상(CALYPSO)에서 1차 평가변수(primary endpoint)를 충족했다고 밝혔다.해당 임상에서 에네보파라타이드는 24주 시점에서 혈중 칼슘 수치를 정상 범위로 조절하는데 있어 위약 대비 통계적으로 유의한 효과를 보였다. 또 환자들이 활성 비타민 D와 경구 칼슘 보충제 없이도 정상적인 칼슘 수치를 유지할 수 있도록 돕
[더바카라 카지노 이영성 기자] HK이노엔(HK inno.N)은 최근 식품의약품안전처로부터 JAK 억제제 계열 자가면역질환 신약 ‘IN-115314’의 임상 2상을 위한 시험계획(IND)을 승인받았다고 17일 밝혔다. HK이노엔은 IN-115314를 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자들을 위한 신약으로 개발중이다. 이 물질은 야누스 키나제-1(Janus kinase-1, 이하 JAK-1) 억제 기전의 자가면역질환 신약 물질이다. 염증 부위에 국소적으로 작용해 JAK-1 효소만 선택적으로 억제하기 때문에 기존 약물 대비 전신 흡수량이 적어
[더바카라 카지노 강조아 기자] 다국적 제약사 암젠(Amgen)은 13일(현지시간) 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료제인 ‘업리즈나(Uplizna, 성분 이네빌리주맙)’가 희귀 근육질환인 중증 근무력증(gMG) 임상3상(MINT)에서 52주 이상의 장기 관찰 결과 유의미한 효능을 입증했다고 밝혔다.업리즈나는 ‘CD19’를 표적으로 하는 항체로, 암젠이 지난 2022년 278억달러(약 40조4000억원)에 아일랜드 제약사인 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)를 인수하면서 확보한 파이프라인이다.gMG는 만성 희귀 자
