- MaaT013, 스테로이드 불응성 GI-aGvHD 대상 3상서 유효성·안전성 확인
- DSMB, 긍정적 유익성-위험성 비율 평가…1년 추적 관찰 지속
- 6월 EMA 시판허가 신청 예정…2026년 중반 승인 기대
[더바이오 성재준 기자]프랑스 생명공학 기업 마트파마(MaaT Pharma)는 18일(현지시간) 마이크로바이옴 기반 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 치료제 후보물질 'MaaT013'이 임상3상(ARES)에 대한 독립 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)의 최종 평가에서 긍정적인 결과를 받았다고 밝혔다.
마트파마는 미생물군생태치료제(Microbiome Ecosystem Therapies, MET)를 개발하는 기업으로, MaaT013은 병원 내 급성 질환 치료를 위한 기성(off-the-shelf) 제형으로, 정규화된 공여자 풀을 활용한 직장 투여형 미생물군생태치료제다.
이 후보물질은 환자의 장내 미생물과 면역체계 간 공생 관계를 회복해 면역 기능의 균형을 조절함으로써 스테로이드 불응성 GI-aGvHD를 완화하는 것을 목표로 한다.미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 상태다.
마트파마는 이번 임상3상에서 MaaT013의 뛰어난 유효성과 긍정적인 안전성 프로파일을확인했으며, 이를 바탕으로 올해 6월 EMA에 품목허가 신청을 제출할 계획이라고 설명했다. 또2026년 중반 승인 가능성을 기대한다고 덧붙였다.
이번 임상3상은 유럽에서 진행된 단일군, 공개형, 다기관 연구로, 스테로이드 및 루록시티닙(ruxolitinib)에 내성이 생기거나 내약성이 낮은 위장관을 침범한 급성 이식편대숙주질환(GI-aGvHD) 환자를 대상으로 MaaT013의 유효성과 안전성을 평가했다.
DSMB 분석 결과, 1차 분석 데이터 컷오프 시점 기준 66명의 환자 데이터를 검토한 결과, 연구가 허용 가능한 안전성 프로파일을 갖추고 있으며유익성이 위험성을 상회한다고 결론지었다.
이번 임상3상의 1차 평가변수로 28일차 위장관 반응률(GI overall response rate)이 설정됐다. MaaT013은 객관적 반응률(ORR) 62%를 기록해 예상 반응률(38%)을 크게 웃도는 결과를 보였다.
DSMB는 앞서 2023년 10월 30명의 환자 데이터를 검토했을 때도 위험성 대비 긍정적인 유익성 비율과 양호한 안전성 프로파일을 확인했다. DSMB는 1년간 추적 관찰을 진행하며 안전성을 지속적으로 모니터링할 예정이다.
마트파마는 MaaT013의 유럽 승인 절차를 준비하고 있으며, 올해 6월 EMA에 시판허가 신청(MAA)을 제출할 계획이다. 또올해 4분기에는 1년 전체 생존기간(OS) 평가를 완료할 예정이다.
회사는 현재 투자자 및 잠재적 파트너들과 협력해 규제 승인 및 상업화 단계에 진입하고 있다.
aGvHD는 조혈모세포 이식 후 100일 이내에 발생하며, 이식된 세포가 환자의 몸을 면역 반응으로 공격해 피부, 간, 위장관 등에 염증을 유발하는 질환이다. 특히 GI-aGvHD는 심각한 합병증을 유발하며, 극심한 설사, 복통, 장 출혈을 동반하고, 심할 경우 사망에 이를 수 있다.
현재 1차 치료제로 전신 스테로이드가 사용되며, 스테로이드에 반응하지 않는 스테로이드 불응성(SR-aGvHD) 환자의 경우 2차 치료제로 루록시티닙이 투여된다.
미국에서는 지난해 12월 소아 aGvHD 환자를 위한 2차 치료제로 호주 제약사 메조블라스트(Mesoblast Limited)의 동종 유래 중간엽 줄기세포 치료제 '라이온실(Ryoncil, 성분레메스템셀-L)'이 FDA 승인을 받았다.