- FDA 최초 승인 니만-픽병 C형 치료제 ‘마이플리파’ 성과로 PRV 획득
- PRV 매각 통해 자금 확보…올프루바·셀리프로롤 개발에 재투자
- 지난해 PTC 이어 제브라도 PRV 고가 매각…FDA 심사 최대 6개월 단축
[더바이오 성재준 기자] 희귀온라인 바카라 사이트 치료제 개발 전문기업인 미국 제브라테라퓨틱스(Zevra Therapeutics, 이하 제브라)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득한 ‘희귀 소아질환 우선심사 바우처(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, 이하 PRV)’를 약 1억5000만달러(약 2200억원)에 매각했다고 7일(현지시간) 밝혔다.
이번 PRV는 지난해 9월 제브라가 개발한 ‘마이플리파(MIPLYFFA, 성분 아리모클로몰)’가 FDA에서 최초로 ‘니만-픽병 C형(Niemann-Pick Type C, NPC)’ 치료제로 승인받으면서 획득한 것이다. NPC는 신경퇴행을 동반하는 ‘초희귀 유전온라인 바카라 사이트’으로, 콜레스테롤 대사에 관여하는 ‘NPC1’과 ‘NPC2’유전자의 변이로 인해 발생한다.
제브라는 “이번 PRV 매각을 통해 비희석(non-dilutive) 자금 1억5000만달러를 확보했다”며 “이번 자금은 마이플리파와 함께 희귀 유전질환인 요소순환장애 치료제 ‘올프루바(OLPRUVA, 성분 페닐부티르산나트륨)’의 상업화 고도화에 활용할 계획”이라고 설명했다. 또 “심혈관계 희귀온라인 바카라 사이트 치료제 후보물질인 ‘셀리프로롤(celiprolol)’의 임상3상 진행과 미래 전략적 투자에도 사용할 예정”이라고 덧붙였다.
제브라는 3월 말 기준 회계 마감 전 잠정 자료에서 현금 및 현금성 자산 6870만달러(약 1000억원)를 보유 중이며, 이번 PRV 매각 순수익 약 1억4830만달러(약 2200억원)를 포함하면 총 현금 보유액은 약 2억1700만달러(약 3200억원)에 이를 것으로 예상된다고 설명했다.
PRV는 FDA가 소아희귀의약품(RPD), 풍토병, 또는 희귀 난치성 온라인 바카라 사이트 등 상업성이 낮거나 개발이 어려운 온라인 바카라 사이트의 치료제를 승인할 때, 개발기업에 인센티브로 부여하는 바우처다. 이 바우처를 사용하면 이후 다른 신약 후보물질에 대한 FDA 심사 기간을 일반보다 약 6개월 앞당길 수 있어 제약사들은 이를 신속한 신약 출시를 위한 전략 자산 중 하나로 활용하고 있다.
또 PRV는 다른 기업에 양도하거나 판매할 수 있으며, 최근 몇 년간 다국적 제약사들 사이에서 통상 1억달러(약 1500억원) 내외 규모로 거래돼왔다. 다만 올해 초 PRV 프로그램 연장 법안이 미국 상원을 통과하지 못하면서 RPD 분야는 바우처 대상에서 제외됐다.
미국 PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics)도 지난해 11월 ‘방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증’ 치료를 위해 뇌에 직접 투여하는 첫 유전자치료제인 ‘케빌리디(Kebilidi, 성분 엘라도카겐 엑수파르보벡-tneq)’를 승인받으면서 획득한 PRV를 1억5000만달러에 매각했다.
미국 앨나일람파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 ‘트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)’ 치료를 위해 개발 중인 연구용 RNA간섭(RNAi) 약물인 ‘앰부트라(Amvuttra, 성분 부트리시란)’에 대한 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 진행하는 과정에서 PRV를 사용했다고 밝혔다.